Investigadores del Instituto Karolinska de Suecia, en colaboración con diversas instituciones médicas de China, han conseguido restaurar la audición de diez pacientes mediante una única inyección de terapia génica. El estudio, publicado en la revista Nature Medicine, sugiere que este tratamiento es seguro y altamente eficaz para tratar la pérdida auditiva congénita causada por mutaciones en el gen OTOF.
En el ensayo participaron personas de diversas edades, desde niños pequeños hasta adultos, a quienes se les inyectó una copia funcional del gen OTOF directamente en el oído interno. Este gen es el encargado de producir otoferlina, una proteína fundamental para transmitir las señales sonoras desde el oído hasta el cerebro. Los participantes que carecían de esta proteína eran incapaces de procesar el sonido.
Resultados rápidos para los pacientes
Los resultados fueron inmediatos: la mayoría de los participantes mostró una mejora auditiva medible en apenas un mes. Tras seis meses de seguimiento, la sensibilidad auditiva media del grupo pasó de 106 a 52 decibelios.
"Este es un avance enorme en el tratamiento genético de la sordera, algo que puede cambiar la vida de niños y adultos", afirmó Maoli Duan, docente del Instituto Karolinska y una de las autoras del estudio. Aunque los niños más pequeños presentaron los resultados más espectaculares —incluida una niña de siete años que comenzó a mantener conversaciones con su madre poco después del procedimiento—, la terapia también produjo mejoras significativas en los participantes de mayor edad.
Los equipos médicos supervisaron a los sujetos durante un periodo de hasta 12 meses y no reportaron reacciones adversas graves. El único efecto secundario mencionado con frecuencia fue una reducción temporal de los neutrófilos, un tipo específico de glóbulo blanco.
La Dra. Duan señaló que el éxito de este ensayo abre la puerta al tratamiento de otras formas de sordera genética. Los investigadores ya están estudiando cómo abordar genes más complejos, como el GJB2 y el TMC1, que están vinculados a tipos de pérdida auditiva más comunes.
"El OTOF es solo el comienzo", aseguró Duan. "Estamos convencidos de que, algún día, los pacientes con diferentes tipos de sordera genética podrán recibir tratamiento". El ensayo fue financiado por varios programas de investigación chinos y por Otovia Therapeutics Inc., la empresa responsable del desarrollo de esta terapia génica.
